E’ una terapia basata sull’uso di farmaci citotossici, cioè capaci di impedire la moltiplicazione delle cellule o di ucciderle. Questo effetto, pur manifestandosi su tutte le cellule, è massimo sulle cellule in più rapida moltiplicazione, come le cellule tumorali.
In particolare, nel caso delle leucemie acute del bambino, la terapia utilizzata è quasi sempre capace nel giro di poche settimane di distruggere la maggior parte delle cellule malate, consentendo a quelle sane di ricrescere, così da tornare ad una situazione di apparente normalità del midollo osseo e del sangue ( remissione).
Dopo i primi giorni di ricovero ospedaliero ( a volte più prolugato, in caso di terapia più intensa) il piccolo paziente potrà tornare a casa, continuando la terapia in regime di day hospital. Le successive fasi di terapia, meno intensiva, servono a controllare e gradualmente uccidere le cellule leucemiche residue, fino alla scomparsa.
Purtroppo in qualche bambino le cellule sono resistenti alla terapia e si assiste alla ricomparsa della malattia (recidiva). Negli ultimi anni, il miglioramento delle terapie di supporto, che combattono gli effetti collaterali della chemioterapia (trasfusioni mirate, l’uso di fattori di crescita cellulare, un attento monitoraggio delle complicanze infettive, etc..), ha permesso un più efficace utilizzo della chemioterapia permettendo di somministrare la massima dose tollerata nel più breve periodo di tempo, diminuendo così il tempo delle terapie ed aumentando l’efficacia.
Durante la chemioterapia, per effetti citotossici sulle cellule sane, in particolare quelle che si moltiplicano con una certa frequenza, si possano produrre vari effetti collaterali: mucosite (erosioni ed ulcere al cavo oro-faringeo), esofagite, gastrite, diarrea, perdita dei capelli (alopecia). Nausea e vomito sono tra i sintomi più frequenti e sono dovute sia ad un effetto diretto dei chemioterapici sulle mucose, sia indiretto su specifici recettori del sistema nervoso centrale.Attualmente esistono una serie di farmaci estremamente efficaci in grado di controllare ed alleviare questi sintomi.
Anche l’alopecia è reversibile al termine del trattamento. Più importanti sono gli effetti sulla produzione delle cellule del sangue. Il bambino in terapia è quindi a rischio di infezioni (per abbassamento dei globuli bianchi in particolare dei granulociti neutrofili) pertanto, al primo segno di infezione, si utilizza una terapia antibiotica ad ampio spettro.
L’ aumento della temperatura corporea e la comparsa di brividi possono essere l’unico segno di un’infezione in pazienti con bassissimo numero di globuli bianchi. Altri segni d’infezione possono essere rappresentati dalla tosse, mal di gola, dolore a urinare, diarrea.
Al fine di prevenire le complicanze infettive è importante l’applicazione di alcune norme igieniche quali la pulizia ambientale, il lavaggio accurato delle mani da parte del personale medico ed infermieristico e di tutti i visitatori, l’igiene scrupolosa della cute e delle mucose del paziente e la cura meticolosa del punto di inserzione del catetere venoso.
La durata della fase di neutropenia può essere abbreviata utilizzando fattori di crescita, sostanze che stimolano la produzione midollare di neutrofili e monociti.