La leucemica linfoblastica acuta (LLA) è la forma più frequente in età pediatrica, e quindi notevoli sono stati i progressi che si sono conseguiti negli ultimi decenni nella terapia di questa forma.
Il quadro clinico di esordio di leucemia infantile può essere molto subdolo, e classicamente è caratterizzato da: pallore, manifestazioni emorragiche, febbre, ingrossamento del fegato, della milza e delle linfoghiandole. A volte, tuttavia, i sintomi dell’esordio simulano quelli di altre malattie. Il tempo medio che consente di sospettare una leucemia è di qualche (3-4) settimana.
La terapia della LLA è caratterizzata da diverse fasi. All’esordio, durante un’ospedalizzazione di circa 10-15 giorni, viene eseguita una terapia piuttosto intensa volta ad indurre la remissione della leucemia (= scomparsa “temporanea” della malattia).
Il quadro clinico di esordio di leucemia infantile può essere molto subdolo, e classicamente è caratterizzato da: pallore, manifestazioni emorragiche, febbre, ingrossamento del fegato, della milza e delle linfoghiandole. A volte, tuttavia, i sintomi dell’esordio simulano quelli di altre malattie. Il tempo medio che consente di sospettare una leucemia è di qualche (3-4) settimana.
La terapia della LLA è caratterizzata da diverse fasi. All’esordio, durante un’ospedalizzazione di circa 10-15 giorni, viene eseguita una terapia piuttosto intensa volta ad indurre la remissione della leucemia (= scomparsa “temporanea” della malattia).
In più del 95% dei casi di LLA si ottiene con l’induzione (prima fase della terapia) una completa regressione di tutti i sintomi presenti all’esordio ed una normalizzazione del quadro ematologico e midollare. Appena dimesso, il bambino prosegue la terapia in parte a casa, in parte presso il day-hospital del Centro, dove in genere rimane per alcune ore.
Nei primi 6-7 mesi, sia per i controlli frequenti, sia per le caratteristiche della terapia particolarmente intensa, il bambino, pur potendo svolgere una vita di relazione quotidiana normale riesce a frequentare la scuola con minor regolarità. In questi ultimi anni nei protocolli di cura sono state introdotte due procedure importanti:
a) lo stadio della malattia residua minima ( studio di biologia midollare) in grado di dare informazioni più precise sullo stato di scomparsa delle cellule leucemiche distrutte dalle chemioterapie.
b) La randomizzazione, cioè la scelta causale ma assolutamente nel rispetto del “non danno” al bambino, dall’uso di due farmaci (ad esempio DELTACORTENE VERSO DESAMETAZONE) Di provata efficacia ma usati in maniera tale da poter offrire qualcosa in più al bambino.
Nei primi 6-7 mesi, sia per i controlli frequenti, sia per le caratteristiche della terapia particolarmente intensa, il bambino, pur potendo svolgere una vita di relazione quotidiana normale riesce a frequentare la scuola con minor regolarità. In questi ultimi anni nei protocolli di cura sono state introdotte due procedure importanti:
a) lo stadio della malattia residua minima ( studio di biologia midollare) in grado di dare informazioni più precise sullo stato di scomparsa delle cellule leucemiche distrutte dalle chemioterapie.
b) La randomizzazione, cioè la scelta causale ma assolutamente nel rispetto del “non danno” al bambino, dall’uso di due farmaci (ad esempio DELTACORTENE VERSO DESAMETAZONE) Di provata efficacia ma usati in maniera tale da poter offrire qualcosa in più al bambino.
La terapia antileucemica viene sospesa dopo due anni. In base alle conoscenze attuali si sa che nella LLA oggi circa l’85% dei casi raggiunge l’interruzione delle cure senza ricadute. Da quel momento la probabilità che la malattia sia definitivamente “guarita” richiede altri 2-3 anni di osservazione. Da quel momento, circa 5 anni dall’esordio, la probabilità che il bambino ripresenti la malattia è pressochè sovrapponibile alla nostra di ammalarci (quindi non zero, ma molto bassa). Qualora si presentasse una ricaduta (= ripresa della malattia leucemica) le cure si fanno più intense, sia in regime di ricovero, sia come frequenza in day-hospital.
Per i casi in cui la leucemia si presenta con caratteristiche molto aggressive e difficilmente dominabili dalla chemioterapia tradizionale o per le ricadute (specie quelle precoci), da qualche decennio è ormai disponibile il trapianto di midollo osseo che offre, globalmente parlando, circa il 50% di possibilità di successo. Il trapianto è una procedura terapeutica che consente la sostituzione delle cellule malate midollari con cellule emopoietiche sane prelevate da un donatore istocompatibile: il miglior donatore compatibile è un fratello genotipicamente identico (ma tale possibilità ricorre solo in 1/4 dei casi) o, più raramente, un estraneo (donatore da banca) il più possibile compatibile. Riguardo ai pazienti trattati con il trapianto, possiamo avere guarigioni complete senza complicanze o guarigioni della malattia di base pur con effetti tossici più o meno intensi, dopo almeno 2 anni dal trapianto. La comparsa di complicanze quali le infezioni o la GVHD (= Graft Versus Host Disease, che consiste nell’aggressione più o meno intensa da parte del nuovo midollo – quello ricevuto – ai diversi apparati e tessuti del ricevente), sono per lo più contenute dalle specifiche terapie e vanno gestite da mani esperte. Oggi in alcuni casi l’uso delle cellule staminali pediatriche ha reso più facile, sul piano operativo, tale procedura.
Globalmente parlando, e considerando sia la chemioterapia tradizionale che il trapianto di midollo osseo, un bambino ha oggi circa l’80% di possibilità di guarire dalla leucemia.
Per quanto riguarda la leucemia mieloblastica acuta (LMA), i sintomi d’ esordio possono essere del tutto sovrapponibili a quelli delle LLA, anche se a volte l’ insorgenza della sintomatologia è meno acuta e quindi la diagnosi può essere lievemente ritardata. Il protocollo terapeutico adottato per le LMA prevede, come nelle LLA, una prima fase (induzione) di terapia intensa volta a indurre la remissione della malattia (effettuata tuttavia con farmaci diversi rispetto a quelli utilizzati nella LLA). Generalmente il trattamento della LMA richiede periodi di ricovero ospedaliero di più lunga durata, soprattutto nella prima fase, e molto spesso prevede, una volta ottenuta la remissione della leucemia attraverso la chemioterapia, il trapianto di midollo osseo (autologo o allo genico) per raggiungere la guarigione completa (globalmente raggiunta nel 60/70% dei casi).
Per i casi in cui la leucemia si presenta con caratteristiche molto aggressive e difficilmente dominabili dalla chemioterapia tradizionale o per le ricadute (specie quelle precoci), da qualche decennio è ormai disponibile il trapianto di midollo osseo che offre, globalmente parlando, circa il 50% di possibilità di successo. Il trapianto è una procedura terapeutica che consente la sostituzione delle cellule malate midollari con cellule emopoietiche sane prelevate da un donatore istocompatibile: il miglior donatore compatibile è un fratello genotipicamente identico (ma tale possibilità ricorre solo in 1/4 dei casi) o, più raramente, un estraneo (donatore da banca) il più possibile compatibile. Riguardo ai pazienti trattati con il trapianto, possiamo avere guarigioni complete senza complicanze o guarigioni della malattia di base pur con effetti tossici più o meno intensi, dopo almeno 2 anni dal trapianto. La comparsa di complicanze quali le infezioni o la GVHD (= Graft Versus Host Disease, che consiste nell’aggressione più o meno intensa da parte del nuovo midollo – quello ricevuto – ai diversi apparati e tessuti del ricevente), sono per lo più contenute dalle specifiche terapie e vanno gestite da mani esperte. Oggi in alcuni casi l’uso delle cellule staminali pediatriche ha reso più facile, sul piano operativo, tale procedura.
Globalmente parlando, e considerando sia la chemioterapia tradizionale che il trapianto di midollo osseo, un bambino ha oggi circa l’80% di possibilità di guarire dalla leucemia.
Per quanto riguarda la leucemia mieloblastica acuta (LMA), i sintomi d’ esordio possono essere del tutto sovrapponibili a quelli delle LLA, anche se a volte l’ insorgenza della sintomatologia è meno acuta e quindi la diagnosi può essere lievemente ritardata. Il protocollo terapeutico adottato per le LMA prevede, come nelle LLA, una prima fase (induzione) di terapia intensa volta a indurre la remissione della malattia (effettuata tuttavia con farmaci diversi rispetto a quelli utilizzati nella LLA). Generalmente il trattamento della LMA richiede periodi di ricovero ospedaliero di più lunga durata, soprattutto nella prima fase, e molto spesso prevede, una volta ottenuta la remissione della leucemia attraverso la chemioterapia, il trapianto di midollo osseo (autologo o allo genico) per raggiungere la guarigione completa (globalmente raggiunta nel 60/70% dei casi).